2016年2月24日起，日本JCR制藥公司開始銷售異體間充質干細胞產品Temcell。該產品用于造血干細胞移植后的嚴重并發癥之一“急性移植物抗宿主反應(GVHD)”的治療，于2015年9月獲得日本厚生勞動省的批準。

Temcell定價為1袋86萬日元（約人民幣5萬元），一個療程為每周輸2袋，共4周8袋。到2020年該產品將會在日本為260名患者提供治療，其銷售額預測為35億日元左右。

這個令細胞治療產業為之沸騰的Temcell到底是何方神圣？讓我們回顧一下該產品的研發過程。

1.?Temcell之前也被稱作Prochymal，為美國Osiris公司最先研制出。2012年Prochymal先后在加拿大及新西蘭獲得生產批文，但由于財務原因并未正式投入生產銷售。2013年10月，Osiris公司將該產品的所有權轉讓與澳大利亞Mesoblast公司，并于2014年9月由日本JCR公司以Temcell的產品名向日本厚生勞動省提出新藥申報，2015年9月獲得生產批文。

2.?干細胞相關法規的出臺：2013年日本出臺了關于細胞制品的管理規范，將細胞類產品歸類為新分類：再生醫療等制品。該管理辦法規定：對于均質性不一的再生醫療等制品，如果能確定其安全性，并且能估計其有效性，那么可以通過附加條件及期限，特別是在早期就可以對其予以承認。然后，再重新驗證其安全性和有效性。這個政策的變化令個性化醫療的管理再次向前邁進了一大步。

3.?Temcell為完全批準藥品。Temcell的評審意見中寫到，批準該品種且未帶附加條件及時限（意思為完全批準。對應完全批準的為帶條件的早期批準，又稱為半批準）。

細胞類治療產品（包括干細胞類及其他細胞）全球獲批準的寥寥無幾，其中異體干細胞產品更是一只手數的過來。那么Temcell在日本獲批并上市都有哪些重要的意義呢？

1.?細胞產品大規模生產的可行性：一直以來全球大多數的細胞類治療都以自體細胞來源為主，然后這種個性化醫療不可避免地會令其治療費用昂貴。而來自異體的干細胞讓細胞治療有望實現大規模生產，生產工藝的不斷優化必然會讓其治療費用下降，從而降低醫療負擔。然而，另一個聲音卻從療效角度對這類“大鍋飯”出品的細胞產品是否優于個性化定制出的“自身干細胞”提出了質疑，更多的問題需要我們不斷地研究去一一解答。

2.?推動我國細胞產業的發展：自2012年干細胞行業受到大沖擊以來，我國干細胞政策方面也在不斷地更新、完善。包括2015年8月衛計委、CFDA聯合發布的《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則(試行)》；以及2015年12月衛計委發布的《關于開展干細胞臨床研究機構備案工作的通知》均提示著我國的干細胞管理更加的規范化、標準化。然而，這些離真正批準“我國第一個干細胞產品”尚有一段路要走。本次Temcell的獲批將會為我們提供一個參考及借鑒。

3.?天使與惡魔并存：盡管間充質干細胞本身的免疫原性較低，且基于免疫抑制性特點用于GVHD的治療，然而過度的免疫抑制在減輕GVHD的同時，還有白細胞、血小板降低，發生感染、敗血癥，腎損傷，促腫瘤生長等副作用，所以必須要在可實施急救的醫療設施中進行治療。因此，如何控制好此“雙面刃”將是下一個難題。而近期紅得發紫的腫瘤免疫治療新技術CAR-T中的基因調控技術“在細胞上安裝開關”也許將可能解決這一棘手的問題。

盡管干細胞治療的產業化之路充滿著坎坷，但我們相信干細胞行業的春天即將到來，讓我們拭目以待。